指定難病「ALS（筋萎縮性側索硬化症）」患者のうち、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異がある成人患者向けの新治療薬「トフェルセン」が、2024年5月21日、厚生労働省に承認申請されました。
この新薬は、アメリカの製薬会社バイオジェンが開発し、このたび、同社の日本法人バイオジェン・ジャパン株式会社が日本国内での製造販売承認申請を提出したものです。
日本国内でトフェルセンが承認されると、遺伝的原因を標的とする日本初の治療薬となります。
なお、このトフェルセンは、すでにアメリカでは製品名「QALSODY（R）」として2023年4月25日に承認されており、日本においても、JPA加盟団体の一般社団法人日本ALS協会が、迅速な承認を強く求めてきたもので、厚生労働大臣をはじめ関係各所への働きかけを活発に行ってきたものです。引き続き、迅速な承認・上市がなされるようJPAも活動・注視してまいります。
>> ALSのうち遺伝子に変異ある患者対象の新薬 承認申請 | NHK | 医療・健康
（NHKウェブサイトへリンク）
バイオジェン・ジャパン株式会社
https://www.biogen.co.jp
一般社団法人日本ALS協会
https://alsjapan.org
以上
